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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

南大“三板斧”直指科研评价改革******

　　从率先引入SCI论文指标，到主动打破“SCI至上”——

　　南大“三板斧”直指科研评价改革

■新征程新作为

　　今年，南京大学天文与空间科学学院教师李川顺利晋升为教授。

　　作为“羲和号”卫星科学与应用系统的总设计师，从2015年起，李川便将主要精力投入卫星工程的论证和研发中，志在解决我国太阳物理研究严重依赖国外卫星数据的“卡脖子”问题。经过团队多年艰苦付出，2021年，“羲和号”发射成功，开启了我国空间探日的时代。正是由于在这项国家重大工程中的突出贡献，李川在今年的教授职称评审和答辩中获得了校内外评委一致认可，顺利晋升。

　　党的二十大报告提出，深化科技体制改革，深化科技评价改革。近年来，南大积极改革科研评价体系，坚持质量与贡献导向，取消了“数论文、数项目、数奖项”单一评价体系，重点评价学术贡献、社会贡献以及人才培养贡献，为科研创新注入源头活水。

　　优化考评体系，避免一把尺子量到底

　　20世纪80年代末，南大作出了一项至今还在影响我国高等教育界的决定：率先从国外引入SCI（科学引文索引）论文指标，作为当时教师职称评审、博士生学位授予的重要评价标准。

　　这项改革对于当时还较为封闭的国内高校来说，无疑是一颗“重磅炸弹”。“当时国内外学术水平差距较大，缺乏客观有效的科技评价体系，SCI论文指标凭借其透明、简单、客观等优势，迅速在国内得到广泛应用，对推动南大等国内高校科研成果走向国际舞台起到了积极作用。”南大科学技术处处长姜田表示。

　　20世纪90年代起，在国际学术期刊上发表的SCI论文数量等量化指标，成为中国考核评价学术成果的主要标准。然而，过度追求SCI论文数量的现象逐渐显现，科研工作出现了价值追求扭曲、学风浮夸浮躁和急功近利等问题。

　　打破“SCI至上”，避免一把尺子量到底，曾经的“吃螃蟹者”开启了改革的步伐，从2014年提出做问题导向的原创研究，到2018年提出构建“三位一体原创驱动式”科学研究新模式，一系列改革让南大科研评价的理念更加明晰：建立以科技创新质量、学术贡献为导向的评价体系，让科研人员在创新链条上走得更远。

　　如今，南大吹响了科研评价改革“先锋号”，正在实践以质量和贡献为要素，以论文、奖项、专利、专著、决策咨询报告、文献整理、学术译著、艺术创作等各类成果形式为支撑的综合评价体系。同时，全面考察人才在培养周期内的表现，包括师德师风、教育教学、科学研究、社会服务、专业发展等。

　　从事传感芯片相关研究的南大教师张丽敏就是“不唯论文和影响因子”评审机制的受益者。5年来，她专注于国家战略和民生需求引导的科研工作。尽管相关研究存在难度大、周期长、期刊影响因子低等问题，但这并未阻碍她晋升为教授。职称评审时，张丽敏重点介绍了研究工作的原创性和自主知识产权的完整性，展示了相关成果在非接触可穿戴设备、运动姿势识别等领域的应用与前景，获得评委认可，顺利晋升。

　　“对取得重大理论创新成果、前沿技术突破、解决重大工程技术难题、在经济社会事业发展中作出重大贡献的教师，申报高级职称时论文不作限制性要求，进一步倡导学术贡献、社会贡献。”中国科学院院士、南大校长吕建表示，创新服务是教师的第一贡献。学校紧紧围绕“双一流”建设总体目标，大力开发教师“第一资源”，突出质量贡献，着力下好科研评价改革“先手棋”。

　　为了进一步激发科研人员创新活力，2021年，南大完善科研创新激励办法，由过去简单的工分制变成主客观评价相结合的形式，不可量化的贡献有了体现方式。同时，纳入评价的成果形式更加多元，论文在量化评价环节中的权重明显降低。

　　落实分类评价，打通各类人才晋升通道

　　南大艺术学院教师陆庆龙擅长油画和水彩画，他的50多幅作品被中国美术馆、中国国家博物馆、江苏美术馆等机构收藏。

　　“作为美术专业，实践性与创作能力一直是这个专业应该具备的重要特质，但在综合类大学的职称评审体系中往往不受重视。”让陆庆龙欣慰的是，南大充分考虑到实践类专业特点，在职称评审中予以突破。

　　在评审述职中，陆庆龙没有简单地选择期刊学术文章进行介绍，而是重点展示了自己近年来的美术创作。他在业界高度认可的“全国美术作品展览”上分别获得了“中国美术奖”金、银、铜奖，这些优秀创作成果得到了专家评委一致认可，使他顺利晋升教授。

　　在南大，越来越多像陆庆龙这样的特殊人才被“破格”聘用。作为全国较早开展分类评价的高校之一，南大在人文、社科、数理等学科分类基础上，进一步打破同质化评价标准，围绕学科特殊性，有针对性地分类设置审查形式及要求，并深化推行代表作制度，建立更专业的“小同行”专家组进行评审，确保评审客观、公正和专业。

　　例如，在校内学科学术方向中较为小众冷僻或专业特色明显的语言、书画艺术等被列入“冷门绝学”评审组，增加“作品参加国家顶级展览”“被著名博物馆收藏”等定性指标描述；面向航空航天等国家需求的科研人员设立专用先进技术学科组，评价重点放在是否在专用先进技术领域获得较大学术影响或取得经济、社会效益。

　　南大电子科学与工程学院副教授陈乐长期从事航空航天领域相关工作，多次主持并参与航天部门重要科研项目，但由于科研项目的特殊性，成果难以成文。在过去的评价导向下，特殊科研项目一线研究人员在职称评审中往往竞争力不足，人才的“引、留、用”困境难以解决。

　　针对此类人才评价特殊性，南大积极“做减法”。教师的职称评审不再唯论文数量，转而关注人才的代表性成果，兼顾科研任务类型和国家与社会认可度。根据科研项目等级，构建合理、公平、透明的人事考核制度，同时配套相应的目标激励和政策激励制度等。

　　“分类评价体系让青年科研人员最大化享受政策红利，有更多的获得感和成就感，激励我们聚焦主责主业，能够轻装远行。”陈乐说。

　　据统计，在2019到2021年度专用先进技术学科组职称评审中，最终评定教授5人、副教授2人；在特殊岗位学科组评审中，2人获评教授。

　　“学校积极在不同学科、不同层次、不同阶段人才特点的精细化分类评价机制上积极探索。”南大人力资源处副处长孙涛表示，希望通过健全分类评价体系，破除思想桎梏，让更多青年科技人才心无旁骛地面向国家重大需求，潜心前沿基础研究，推动学校师资队伍建设高质量发展。

　　坚持发展性评价，尊重人才成长规律

　　“在我工作初期长时间没有高水平论文产出的情况下，学校充分肯定了实验室建设的进展。”今年，南大现代工程与应用科学学院教授聂越峰入选国家重大人才工程，成为学校A层次领军人才。回顾这些年科研历程，聂越峰认为，学校提供的良好科研条件和宽松学术环境，让他坚定信心瞄准颇具挑战的前沿基础问题展开研究。

　　自2015年来到南大后，聂越峰一直致力于建设具有国际领先水平的氧化物分子束外延与原位角分辨光电子能谱实验平台，到2018年首聘期考核时，他只发表了一篇论文。但学校对其工作状态和阶段性成果进行了综合评价，继续给予支持。2019年，他带领团队制备出世界上最薄的钙钛矿氧化物新型二维材料，并取得系列进展，相关成果两度发表于《自然》杂志。

　　聂越峰的经历并非个例。近年来，南大尊重人才成长规律，坚持将发展性评价思想贯穿于考核评价工作全过程，使人才评价激励机制从“指挥棒”升级为“推进器”、从“检测站”转型为“加油站”。学校邀请同行专家共同组成专家组，注重聘期进展，对于早期在搭建实验平台投入较多精力、建设进展较好、论文成果显示度不高的人才给予充分肯定。

　　对于处在不同发展阶段的人才，南大倡导不同的学术成果显示内容，重点评估发展潜力，对青年学者，注重学术活跃性的评价，鼓励他们立足科学前沿攀登科学高峰，逐步形成自身学术特色；对中青年学者，注重个人学术研究系统性的评价，鼓励他们建立和扩大自身学术影响力，着力组织科研团队主持承担国家级重大课题；对于学科带头人，注重评价其学术研究高度，鼓励他们提携培养青年人。

　　“对不同学科领域、不同发展层次的教师而言，科研产出的周期和方式均有所差异，坚持考核与跟踪相结合、评价与发展相一致是南大发展性评价的核心理念。”孙涛介绍，动态性与科学性相结合的评价方式，给“一顶帽子戴到底”的痼疾下了一剂猛药，避免了仰赖头衔、逆向“发展”现象的滋生，而在评价过程中贯彻“引育并举”原则，有力提升了师资队伍整体实力，增强了人才队伍的竞争力与活力。

　　科技立则民族立，科技强则国家强。当前，南大正广泛开展“全面贯彻二十大精神，加快建设‘第一个南大’”大讨论，充分借鉴师生真知灼见，为建设世界一流大学解放思想、集思广益、凝聚力量。中国科学院院士、南大党委书记谭铁牛表示，学校将全面落实习近平总书记建设“第一个南大”的重要指示和重要回信精神，着力发挥教育、科技、人才的基础性、战略性支撑作用，建设一流教学科研队伍，提供战略人才支撑，不断培养战略科学家，打造一流科技领军人才和创新团队，造就一流青年科技人才队伍，为实现中华民族伟大复兴作出新的更大贡献。（本报记者 焦以璇 通讯员 于玥晗）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）